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国际最新研究:腺相关病毒基因疗法或会增加肝癌风险


本文摘要:乐鱼体育app,乐鱼体育官网,北京,11 月 17 日。

北京,11 月 17 日。新闻记者孙子发施普林格。当然,课程集团的技术专业学术期刊Biotech发布了一篇新的基因治疗研究毕业论文,与患血友病的狗的接收腺有关。

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对病毒性 AAV 基因治疗的十年研究发现,基因组转变可能会增加晚期肝癌的风险。这项研究表明,AAV基因疗法的长期安全性令人担忧,必须进一步研究以确定AAV是否会在极少数情况下促进癌症——美国食品药品监督管理局FDA批准的两种基因疗法均使用此类AAV 载体。

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毕业论文指出,AAV是一种经过工程项目更新改造的纯天然病毒感染,可以将治愈性遗传基因带入血友病等遗传病患者的体细胞中。AAV 载体被认为是安全的,而且确实如此。将自己的基因组插入到人们的基因组中通常并不容易。然而,几种类型的小鼠研究表明,AAV基因治疗载体的基因组融合可导致晚期肝癌。

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毕业论文通讯作者,美国。宾夕法尼亚大学的 Denise Sabatino 和他的同事花了十年时间研究 9 只接受 AAV 基因治疗的狗。根据 AAV 载体发送的愈合遗传学,产生了一种称为凝血因子 VIII 的蛋白质。

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他们发现这种类型的治疗可以在整个研究期间改善狗的血友病状况。他们还研究了 AAV 载体是否将自己的基因组插入到狗的基因组中,并测试了与细胞生长和癌症相关的基因融合。

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其中一些似乎会导致细胞增殖,这很可能会导致肿瘤。在研究中的两只狗中,凝血因子 VIII 成分在过去四年中一直保持很长时间,但后来。

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意外地逐渐增加,达到研究几乎完成时初始水平的三倍。因为最终水平仍然比身心健康的狗小很多,所以认为没有危险因素。然而,毕业论文的作者无法找到这种增加的原因,而且在正在进行的AAV基因治疗的临床研究中从未观察到这种增加。

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毕业论文的作者觉得就在这里。在狗身上没有发现晚期肝癌的迹象。然而,基因组转化可能会引起大家的安全担忧。因此,必须对接受 AAV 载体治疗的患者进行进一步的研究和长期测试。

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完稿:董汉阳。

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